Донидалорсен

Донидалорсен (API)

Тикшеренү кушымтасы:
Донидалорсен API - нәсел ангиоедемасын (HAE) һәм аңа бәйле ялкынсыну шартларын дәвалау өчен тикшерелә торган антисенс олигонуклеотид (ASO). Бу РНК максатлы терапия контекстында өйрәнелә, экспрессияне киметүне максат итеп куяплазма прекалликрейн(KLKB1 mRNA). Тикшерүчеләр Донидалорсенны ген сүндерү механизмнарын, дозага бәйле фармакокинетиканы һәм брадикинин арасындагы ялкынсынуны озак вакыт контрольдә тоту өчен кулланалар.

Функция:
Донидалорсен сайлап бәйләп эшлиKLKB1mRNA, плазмалы прекалликрейн җитештерүне киметү - каликрейн-кинин системасында төп фермент, HAE шешенү һәм ялкынсыну өчен җаваплы. Калликрейн дәрәҗәсен төшереп, Донидалорсен HAE һөҗүмнәрен булдырмаска ярдәм итә һәм авыру йөген киметә. API буларак, ул HAE өчен озак эшләүче, тере асты идарә ителгән дәвалау ысулларын үстерүдә төп терапевтик компонент булып хезмәт итә.