Fitusiran (API)
Тикшеренү кушымтасы:
Fitusiran API - синтетик кечкенә комачаулаган РНК (siRNA), беренче чиратта, гемофилия һәм коагуляция бозулары өлкәсендә тикшерелгән. Улантитромбин (AT яки SERPINC1)антитромбин җитештерүне киметү өчен бавырдагы ген. Тикшерүчеләр Fitusiran ярдәмендә РНК интерфейсы (RNAi) механизмнарын, бавырга хас ген сүндерү, һәм гемофилия А һәм В пациентларында коагуляцияне тигезләү өчен яңа терапевтик стратегияләр, ингибиторлар белән яки аларсыз кулланалар.
Функция:
Fitusiran табигый антикоагулант антитромбин экспрессиясен тынычландырып эшли, шуның белән тромбин буынын арттыра һәм кан тамырлары формалашуга ярдәм итә. Бу механизм гемофилия пациентларында кан эпизодларын киметү өчен профилактик дәвалау ысулын тәкъдим итә. API буларак, Фитусиран тормыш сыйфатын яхшырту һәм кан китү бозуларында дәвалау авырлыгын киметүгә юнәлтелгән озак вакытлы тере терапияләренең актив компоненты булып хезмәт итә.