Гивосиран

Givosiran (API)

Тикшеренү кушымтасы:
Givosiran API - синтетик кечкенә комачаулый торган РНК (siRNA), кискен гепик порфириясен (AHP) дәвалау өчен өйрәнелгән. Бу махсусALAS1гем биосинтез юлында катнашучы ген (аминолевулин кислотасы синтаз 1). Тикшерүчеләр Гивосиранны кулланып, РНК интерфейсын (RNAi) нигезләнгән терапияләрне, бавырга юнәлтелгән ген сүндерүне, порфирия һәм аңа бәйле генетик бозулар белән бәйле метаболик юлларны модуляцияләүне тикшерәләр.

Функция:
Гивосиран экспрессиясен киметеп эшлиALAS1гепатоцитларда, шулай итеп ALA (аминолевулин кислотасы) һәм ПБГ (порфобилиноген) кебек агулы гем арадашчыларның туплануы кими. Бу кискен бавыр порфириясе белән бәйле нейровисцераль һөҗүмнәрне булдырмаска ярдәм итә. API буларак, Givosiran - RNAi нигезендәге терапевтиканың актив фармацевтик компоненты, AHP-ны тере асты идарәсе белән озак вакыт контрольдә тоту өчен эшләнгән.