Олигонуклеотид API
-
Натрий
Inclisiran natrium API (Актив фармацевтик ингредиент) беренче чиратта РНК интерфейсы (RNAi) һәм йөрәк-кан тамырлары терапевтикасы өлкәсендә өйрәнелә. PCSK9 генга юнәлтелгән ике катлы siRNA буларак, ул клиник һәм клиник тикшеренүләрдә LDL-C (аз тыгызлыктагы липопротеин холестерин) киметү өчен озак эшләүче ген сүндерү стратегиясен бәяләү өчен кулланыла. Ул шулай ук siRNA тапшыру системаларын, тотрыклылыкны һәм бавырга юнәлтелгән РНК терапевтикасын тикшерү өчен модель кушылма булып хезмәт итә.
-
Донидалорсен
Донидалорсен API - нәсел ангиоедемасын (HAE) һәм аңа бәйле ялкынсыну шартларын дәвалау өчен тикшерелә торган антисенс олигонуклеотид (ASO). Бу РНК максатлы терапия контекстында өйрәнелә, экспрессияне киметүне максат итеп куяплазма прекалликрейн(KLKB1 mRNA). Тикшерүчеләр Донидалорсенны ген сүндерү механизмнарын, дозага бәйле фармакокинетиканы һәм брадикинин арасындагы ялкынсынуны озак вакыт контрольдә тоту өчен кулланалар.
-
Фитусиран
Fitusiran API - синтетик кечкенә комачаулаган РНК (siRNA), беренче чиратта, гемофилия һәм коагуляция бозулары өлкәсендә тикшерелгән. Улантитромбин (AT яки SERPINC1)антитромбин җитештерүне киметү өчен бавырдагы ген. Тикшерүчеләр Fitusiran ярдәмендә РНК интерфейсы (RNAi) механизмнарын, бавырга хас ген сүндерү, һәм гемофилия А һәм В пациентларында коагуляцияне тигезләү өчен яңа терапевтик стратегияләр, ингибиторлар белән яки аларсыз кулланалар.
-
Гивосиран
Givosiran API - синтетик кечкенә комачаулый торган РНК (siRNA), кискен гепик порфириясен (AHP) дәвалау өчен өйрәнелгән. Бу махсусALAS1гем биосинтез юлында катнашучы ген (аминолевулин кислотасы синтаз 1). Тикшерүчеләр Гивосиранны кулланып, РНК интерфейсын (RNAi) нигезләнгән терапияләрне, бавырга юнәлтелгән ген сүндерүне, порфирия һәм аңа бәйле генетик бозулар белән бәйле метаболик юлларны модуляцияләүне тикшерәләр.
-
Плозасиран
Plozasiran API - гипертриглицеремияне һәм йөрәк-кан тамырлары һәм метаболик бозуларны дәвалау өчен эшләнгән синтетик кечкенә комачаулаган РНК (siRNA). УлAPOC3триглицерид метаболизмының төп көйләүчесе булган аполипопротеин C-III кодлаган ген. Тикшеренүләрдә, Плозасиран RNAi нигезендәге липидны киметү стратегияләрен, ген сүндерү үзенчәлеген, гаилә хиломикронемиясе синдромы (FCS) һәм катнаш дислипидемия кебек шартлар өчен озак вакыт дәвалау өчен кулланыла.
-
Зилебесиран
Zilebesiran API - гипертонияне дәвалау өчен эшләнгән тикшерү кечкенә комачаулаган РНК (siRNA). УлАГТангиотенсиноген кодлаучы ген - ренин-ангиотенсин-алдостерон системасының төп компоненты (RAAS). Тикшеренүләрдә Зилебесиран озак вакыт кан басымын контрольдә тоту, RNAi тапшыру технологияләре, йөрәк-кан тамырлары һәм бөер авыруларында RAAS юлының киңрәк ролен өйрәнү өчен кулланыла.