2021-12-06, АКШ вакыты белән, Акадия Фармацевтика (Насдак: ACAD) наркоманиягә кандидат Трофинетидны III этапта клиник тикшерүнең уңай нәтиҗәләрен игълан итте.Лавендер дип аталган III этап сынау, нигездә, Ретт синдромын (RS) дәвалауда Трофинетидның куркынычсызлыгын һәм эффективлыгын бәяләү өчен кулланыла.Барлыгы 189 предмет кабул ителде, 5-20 яшьтәге барлык хатын-кызлар RS белән.
Лавендер икеләтә сукыр, ранальләштерелгән, плацебо белән идарә ителгән сынау булды, RS тәртибе анкетасы (RSBQ) һәм клиник нәтиҗәләр глобаль бәяләү масштабы (CGI-I), шәфкать туташлары һәм табиблар бәяләгәнчә;ачкыч Икенчел ахыр чик - сабыйлар һәм сабыйлар өчен аралашу һәм символик тәртип үсеше масштабы (CSBS-DP-IT-Social), бу нигездә 6–24 сабыйларда һәм кечкенә балаларда социаль, телдән һәм символик тәртип үсешен бәяләү өчен кулланыла. айлар, һәм аутизм өчен кулланылырга мөмкин, шәфкать туташлары бәяләгәнчә, үсеш тоткарлыгы һәм башка үсеш тоткарлыклары симптомнарын иртә тикшерү.
Нәтиҗә Трофинетидның плацебо белән чагыштырганда төп нокталарда зур үзгәрешләр булганын күрсәтте.12 атнада плацебо һәм Трофинетид өчен RSBQ базасында үзгәрешләр -1,7 vs -5.1 булган (p = 0.0175);CGI-I балллары 3,8 vs 3,5 иде (p = 0,0030).Шул ук вакытта, CSBS-DP-IT-Социаль база базасыннан үзгәрү, плацебо һәм Трофинетид өчен -1.1 һәм -0.1 булды.
Лавендерның төп һәм төп икенчел нокталары Трофинетидның RS-ны дәвалау потенциалын күрсәттеләр, ләкин шуны әйтергә кирәк: килеп чыккан тискәре вакыйгалар (TEAEs) белән бәйле дәвалауны туктату тизлеге плацебо белән чагыштырганда Трофинетид кулында югарырак иде. , Икесе тиешенчә 2,1% һәм 17,2% иде.Алар арасында иң еш очрый торган тискәре вакыйгалар:
Ar Диарея - Трофинетид 80,6% иде (аларның 97,3% - уртача) һәм плацебо - 19,1%;
Om Күчү - Трофинетид 26,9% иде (шуларның 96% - уртача) һәм плацебо - 9,6%;
Both Ике төркемдәге предметларның 3,2% -ында җитди тискәре вакыйгалар булды.
Лавендер сынауындагы субъектлар сынау тәмамланганнан соң яки Сирень һәм Сирень-2 киңәйтелгән тикшеренүләрдә Трофинетидны алуны дәвам итәрләр, һәм Лавендерны тәмамлаган предметларның 95% сиреньнең ачык этикеткасына күчүне сайлаган. киңәйтү Тикшеренүләр, нәтиҗәләр алдагы медицина җыелышына тәкъдим ителәчәк.
Пост вакыты: 17-2022 февраль